Orfan preparatlari kam uchraydigan kasalliklarni davolashda qoʻllaniladigan dorilardir. Ularni “yetimlar” deb ham atashadi. Aftidan, agar kasallik kamdan-kam uchraydigan bo'lsa, uni engish qiyin.
Aslida paradoks ishda. Kamdan kam bo'lishiga qaramay, umumiy holda bunday tashxis qo'yilgan bemorlar juda ko'p. Masalan, Evropa mamlakatlarida ularning 30 millioni bor, ya'ni taxminan har 15 kishi etim kasalligidan aziyat chekadi. Maxsus dorilar ularni davolash uchun mo'ljallangan.
Etim dori vositalarini roʻyxatdan oʻtkazish
Bu dorilar odatda an'anaviy dorilar bilan bir xil ishlab chiqarish va ro'yxatga olish yo'liga o'tadi. Lekin ularga ishlab chiqaruvchilarni oʻz ishlanmalariga sarmoya kiritishga undaydigan baʼzi imtiyozlar berilgan.
Hukumatning ishlab chiqarishni qoʻllab-quvvatlashga aralashuvi turli yoʻllar bilan amalga oshiriladi: soliq imtiyozlari va imtiyozlar, ichki bozorga soddalashtirilgan kirish, rivojlanish uchun subsidiyalar, kengaytirilgan bozor eksklyuzivligi.
Maqomni kim belgilaydi
Etim dori holati tayinlandiDori-darmonlar Evropa dori-darmonlari agentligi, etim dori vositalari qo'mitasi tomonidan. Keyin Evropa Komissiyasi tomonidan tasdiqlangan. Shundan keyingina roʻyxatga olish guvohnomasi beriladi.
Talablar
Yetim maqomi uchun ariza ma'qullanishi uchun u quyidagi talablarga javob berishi kerak:
- Hayot uchun xavfli yoki surunkali kasallikni tashxislash, davolash yoki oldini olish uchun ishlatilishi kerak.
- Kasallik Yevropa Ittifoqidagi 10 000 kishidan 5 kishidan koʻp boʻlmasligi kerak yoki farmatsevtika mahsulotini sotish uni ishlab chiqish uchun zarur boʻlgan xarajatlarni qoplashi dargumon.
- Kasallikka tashxis qoʻyish, davolash yoki oldini olishning tegishli usuli yoʻq yoki agar u yaratilgan boʻlsa, ushbu dori bunday kasallik bilan ogʻrigan bemorlarga yordam berishi kerak.
Qonun darajasida
Rossiyada 2010-yil mart oyi oxirida muhim va hayotiy ahamiyatga ega boʻlgan dori vositalari narxlarini davlat tomonidan tartibga solishni nazarda tutuvchi “Dori vositalarining muomalasi toʻgʻrisida”gi qonun loyihasi tasdiqlandi. Shu bilan birga, yakuniy versiyada etim dorilar deb ataladigan narsalar haqida hech qanday gap yo'q edi. Bunday o'zgartirish Davlat Dumasi tomonidan birinchi marta tekshirilgandan so'ng qonundan yo'qoldi.
Shuning uchun bir necha o'nlab xayriya jamg'armalari birlashdiRossiya prezidentiga murojaatida. Ular etim dori vositalarining muomalasini qonuniylashtirishni hamda ularni mamlakatga olib kirish va roʻyxatdan oʻtkazish tartibini soddalashtirishni soʻrashdi.
Natijada Sogʻliqni saqlash vazirligi saytida rasmiy bayonot eʼlon qilindi. Shunday qilib, bunday dori vositalarini olib kirish tartibi soddalashtirildi. Endi 5 kundan oshmaydi.
Shaxsiy foydalanish uchun import ruxsatnomasi elektron raqamli imzo bilan elektron formatda beriladi. Buning yordamida chekka hududlardan kelgan bemorlar ruxsat olish uchun poytaxtga borishlari, idoralarda navbatda turishlari shart emas.
Etim kasalliklari
Yetim kasalliklariga misollar:
- Mukopolisakkaridoz. Og'ir shakldagi irsiy kasallik, bu metabolik kasalliklarga tegishli. Rossiyada har yili o'rtacha 15 ga yaqin odam ushbu kasallik bilan tug'iladi.
- Gemofiliya. Irsiy patologiya, unda qon ivish omilining etishmovchiligi tashxis qilinadi, bu jarayonni sekinlashtiradi. Rossiyada 8000 bemor roʻyxatga olingan.
- Surunkali shilliq kandidoz. Qo'zg'atuvchisi Candida jinsining qo'ziqorinidir. Odatda 18 yoshgacha bo'lgan bolalarda uchraydi.
Bundan tashqari, bu roʻyxatga mukormikoz, zigomikoz, timoma, yumshoq toʻqimalarning malign sarkomasi, mukovistsidoz, giperprolaktinemiya, Rett sindromi, oshqozon yarali kolit, Majid sindromi, aniridiya kiradi. Bular yagona etim patologiyasi emas - ularning ro'yxati ancha uzun.
Mashhur dorilar roʻyxati
Kasalliklar uchun eng mashhur etim dorilar:
- "Soliris". Faol modda - ekulizumab. Preparat immunosupressant hisoblanadi. Qo'llash uchun ko'rsatmalar - atipik gemolitik-uremik sindrom, shuningdek, paroksismal tungi gemoglobinuriya. Qo'llash mumkin bo'lmagan holatlar orasida Neisseria meningitidini olib yurish, faol infektsiya, emlashning etishmasligi, og'ir jigar va buyrak patologiyalari mavjud.
- "Qo'llanma". Asosiy faol moddasi romiplostimdir. Preparat idiopatik trombotsitopenik purpura uchun buyuriladi.
- "Elapraza". Asosiy komponent idursulfazadir. Preparat mukopolisakkaridozning 2-turi uchun buyuriladi.
- "Yuk mashinasi". Preparatning asosiy tarkibiy qismi bosentan hisoblanadi. O'pka gipertenziyasi uchun ishlatiladi.
- "Enbrel". Preparat tarkibida etanersept mavjud. U tizimli boshlangan balog'atga etmagan bolalar artriti uchun buyuriladi.
- "Ko'ramiz." Faol modda - galsulfaza. Asbob to'rtinchi turdagi mukopolisakkaridoz uchun ishlatiladi.
- "Aktemra". Tosilizumabni o'z ichiga oladi. U tizimli boshlangan balog'atga etmagan bolalar artriti uchun buyuriladi.
- "Qaytarildi". Faol modda - eltrombopag. Asbob idyopatik trombotsitopenik purpura uchun ishlatiladi.
- "Aldazurim". Asosiy modda - laronidaza. Mukopolisakkaridozning 1-turi uchun buyuriladi.
- "Ilaris". Faol modda - kanakinumab. Ushbu vosita tizimli boshlangan balog'atga etmagan bolalar artritida qo'llaniladi.
- "Privigen". UningFaol moddasi inson immunoglobulinidir. Ushbu vosita idiopatik trombotsitopenik purpura uchun buyuriladi.
- "O'zgartirish". Faol modda - agalsidaz alfa. Fabri kasalligi uchun buyuriladi.
- "Exjade". Faol moddasi deferasiroks. Ushbu vosita aniqlanmagan aplastik anemiya uchun ishlatiladi.
- "Orfadin". Faol modda - nitisinon. Tirozinemiya uchun buyuriladi.
- "Adempas". Riosiguatni o'z ichiga oladi. O'pka gipertenziyasi uchun buyuriladi.
- "Opsumite". Macitentan o'z ichiga oladi. O'pka gipertenziyasi uchun ishlatiladi.
- "O'tish". Tarkibida sildenafil mavjud. O'pka gipertenziyasi uchun buyuriladi.
- "Miozim". Asosiy komponent alglyukozidaza alfa. Preparat Pompe kasalligi uchun ishlatiladi.
- "Parda". Asosiy faol moddasi miglustat. Sfingolipidozlar uchun buyuriladi.
- "Ventavis". Iloprostni o'z ichiga oladi. O'pka gipertenziyasi uchun buyuriladi.
- "Fabrazim". Tarkibida agalsidaza beta mavjud. Sfingolipidozlar uchun buyuriladi.
- "Volibris". Faol modda - ambrisentan. O'pka gipertenziyasi uchun buyuriladi.
- "Ilomedin". Faol modda - iloprost. Preparat o'pka gipertenziyasi uchun ishlatiladi.
Bu etim dorilar roʻyxati kasalliklar uchun buyurilganlar orasida eng ommabop hisoblanadi.
Qo'llash mumkin bo'lmagan holatlar
Giyohvand moddalarni qachon qabul qilish taqiqlanadipreparatning faol birikmasiga, shuningdek, jigar va buyrak patologiyalarining og'ir shakllariga nisbatan sezuvchanlikning oshishi. Bolalarga faqat shifokor ruxsati bilan beriladi.
Xulosa
Shunday qilib, etim dori vositalari roʻyxati xuddi shu nomdagi guruh kasalliklari uchun buyuriladigan dorilar roʻyxatidir. Bunday patologiyalar kam uchraydi.
Orfan dori vositalarini ishlab chiqish uchun kompaniyalarga imtiyozlar beriladi. Roʻyxatdan oʻtish boshqa farmatsevtika vositalariga oʻxshash tarzda, lekin tegishli komissiyaning qoʻshimcha tasdiqlashi bilan amalga oshiriladi.
Bemorlarga kelsak, shuni esda tutish kerakki, faqat shifokor dori buyurishi kerak. Dori-darmonlarni o'z-o'zidan sotib olish tavsiya etilmaydi, chunki bu kerakli natijaga olib kelmasligi mumkin, faqat kasallikning borishini og'irlashtirishi mumkin.
